शोधकर्ताओं का सुझाव है कि कैसे नया परीक्षण सिस्टिक फाइब्रोसिस(cystic fibrosis) रोगियों की मदद कर सकता है

वाशिंगटन [यूएस], नवंबर 15 (एएनआई): उपन्यास दवाओं की प्रभावशीलता का आकलन करने और घातक बीमारी सिस्टिक फाइब्रोसिस की गंभीरता का आकलन करने के लिए, शोधकर्ताओं ने एक परीक्षण बनाया है जो मूत्र है जो इसे मापता है।
एक नव विकसित मूत्र परीक्षण डॉक्टरों के लिए यह निदान करना बहुत आसान बना सकता है कि वंशानुगत बीमारी सिस्टिक फाइब्रोसिस से रोगी कितनी बुरी तरह प्रभावित होता है, जो अन्य चीजों के साथ शरीर की श्वसन, पाचन और प्रजनन प्रणाली को बदल देता है।

परीक्षण यह भी बता सकता है कि रोगी का चिकित्सा उपचार किस हद तक लाभकारी है। यह आरहस विश्वविद्यालय और आरहस विश्वविद्यालय अस्पताल के एक नए अध्ययन द्वारा दिखाया गया है जो अभी-अभी वैज्ञानिक पत्रिका एनल्स ऑफ इंटरनल मेडिसिन में प्रकाशित हुआ है।
सिस्टिक फाइब्रोसिस सीएफटीआर जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है जो सीएफटीआर नामक आयन चैनल के लिए कोड होता है। CFTR का एक महत्वपूर्ण कार्य फेफड़ों में तरल पदार्थ और बलगम के उत्पादन और आंत में पाचन तरल पदार्थ को नियंत्रित करना है। CFTR फ़ंक्शन के नुकसान से फेफड़ों में गाढ़ा बलगम बनता है और पाचन तरल पदार्थ की मात्रा कम हो जाती है। परिणाम सूजन और रुकावटें हैं जो अंगों को नुकसान पहुंचाती हैं। सीएफटीआर गुर्दे में भी व्यक्त किया जाता है जहां यह इलेक्ट्रोलाइट हैंडलिंग को बदल देता है।

अब, गुर्दे और मूत्र पर ध्यान केंद्रित करके, शोधकर्ताओं ने एक सरल परीक्षण विकसित किया है, जो संभवतः दिखाता है कि व्यक्तिगत रोगी के लिए उपचार कितना प्रभावी है।
आरहस विश्वविद्यालय में बायोमेडिसिन विभाग के प्रोफेसर जेन्स लीपज़िगर ने कहा, “लक्ष्य मूत्र परीक्षण के लिए नैदानिक ​​​​उपकरण के रूप में उपयोग किया जाना है ताकि अनुवांशिक अक्षमता की गंभीरता और सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले व्यक्तिगत मरीजों में दवा के पुनर्स्थापनात्मक प्रभाव दोनों को निर्धारित किया जा सके।” अध्ययन के पीछे मुख्य अभिनेताओं में से एक कौन है, साथ में पेडर बर्ग, सलाहकार मजब्रिट जेपसेन और सलाहकार सोरेन जेन्सेन-फंगल के साथ।

पसीने की जांच से बेहतर और आसान

अन्य कार्यों के अलावा, गुर्दे शरीर में एसिड-बेस बैलेंस को नियंत्रित करते हैं, और अध्ययनों से पता चला है कि स्वस्थ नियंत्रण विषयों की तुलना में सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले रोगियों में गुर्दे द्वारा आधार के उत्सर्जन को बढ़ाने की क्षमता बहुत कम होती है। इस खोज ने शोधकर्ताओं को सीएफटीआर फ़ंक्शन के एक उपाय के रूप में और इस प्रकार रोग की गंभीरता के साथ-साथ उपचार के बाद सामान्यीकरण की डिग्री के रूप में, मूत्र में आधार सामग्री को बढ़ाने के लिए रोगियों की क्षमता का परीक्षण करने के लिए प्रेरित किया।

अब तक, पसीने में क्लोराइड सांद्रता का मापन रोगी के CFTR फ़ंक्शन के मूल्यांकन के लिए सबसे व्यापक रूप से इस्तेमाल किया जाने वाला तरीका रहा है। हालांकि, यह विधि समय लेने वाली है, इसके लिए अनुभवी कर्मचारियों की आवश्यकता होती है, इसमें बहुत अंतर-व्यक्तिगत भिन्नता होती है, और यह रोग की गंभीरता को पर्याप्त रूप से प्रतिबिंबित नहीं करता है। इस प्रकार यह एक महत्वपूर्ण खोज है कि मूत्र में बाइकार्बोनेट के उत्सर्जन का उपयोग CFTR फ़ंक्शन और इस प्रकार रोग की गंभीरता को चिह्नित करने के लिए किया जा सकता है।
2020 में, डेनमार्क में एक नई दवा, Kaftrio® को मंजूरी दी गई थी। आज सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले अधिकांश डेनिश रोगियों का इलाज इस दवा से किया जा रहा है, जो दोषपूर्ण CFTR अणु की गतिविधि में सुधार करता है।

उच्च उम्मीदें हैं कि नई दवा रोगियों के स्वास्थ्य में काफी सुधार करेगी। इस अध्ययन में, शोधकर्ताओं ने काफ्ट्रियो के साथ इलाज से पहले और बाद में बीमारी के साथ 50 वयस्क रोगियों की जांच की।
“रोग पैदा करने वाले तंत्र को लक्षित करने वाले उपचारों के हालिया परिचय के साथ सिस्टिक फाइब्रोसिस का प्रबंधन बदल गया है। चूंकि नए उपचारों का उद्देश्य सीएफटीआर के कामकाज में सुधार करना है, मूत्र परीक्षण यह माप प्रदान कर सकता है कि कोई उपचार प्रभावी है या नहीं,” समझाया जेन्स लीपज़िगर।
एक अन्य महत्वपूर्ण खोज मूत्र परीक्षण के परिणामों और रोग की गंभीरता के बीच एक स्पष्ट संबंध है, जैसे कि कम फेफड़ों के कार्य की डिग्री।

ज्यादा मरीजों का होगा बेहतर रिजल्ट

नए उपचार से सिस्टिक फाइब्रोसिस के रोगियों की जीवन प्रत्याशा और जीवन की गुणवत्ता में उल्लेखनीय सुधार होने की उम्मीद है। आरहूस विश्वविद्यालय और आरहूस विश्वविद्यालय अस्पताल द्वारा किए गए अध्ययन में पाया गया है कि काफ्ट्रियो के साथ छह महीने के उपचार के बाद, रोगियों को स्वस्थ नियंत्रण वाले विषयों में औसतन लगभग 70 प्रतिशत बेस उत्सर्जन दर प्राप्त होती है।
हालांकि, वर्तमान समय में, सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले सभी रोगियों को दवा की एक ही खुराक मिलती है – हालांकि डॉक्टर दवा के साइड इफेक्ट और क्लिनिकल इफेक्ट दोनों में अंतर देखते हैं।
“हम जानते हैं कि दवा एक व्यक्ति से दूसरे व्यक्ति में अलग-अलग अवशोषित, चयापचय और उत्सर्जित होती है। यदि, एक साधारण परीक्षण के साथ, हम व्यक्तिगत रोगी के लिए दवा के प्रभावों की निगरानी कर सकते हैं, तो हम उम्मीद करते हैं कि रोगी बेहतर हासिल करने में सक्षम होंगे उपचार परिणाम,” जेन्स लीपज़िगर ने कहा।